全球最贵的10个药物，最高121万美元/年

当Biogen宣布其罕见病新药Spinraz的第一年治疗价格为$750,000，后续每年治疗价格为$375,000之后，立即备受市场批评。Biogen及其合作伙伴Ionis股价下跌。Biogen试图解释这一定价，发言人Matt Fearer表示：Spinraza的定价是经过“仔细考虑”的结果。在其临床价值的背景下，与其他罕见病药物及疗法相比，Spinraza的价格合理。而且Biogen也需要资金支持其他的研发项目。此后，尽管公众仍有不满，分析人士通过多方对话提高了对该药物的期望。但是在公开讨论和政策背景下，定价问题依然存在，药品价格仍持续上涨。

然而考虑到其他罕见病药物的价格甚至更高，Fearer的确是正确的。由美国再保险集团（Reinsurance Group of America）汇编的”世界上最昂贵的药物“排名十分明显的说明了这个问题。此排名以批发采购成本为基准，数据来自各种专利数据库、学术出版物和在线研究。这当然不是净价，它不包含折扣。但是，Spinraza和其他罕见病药物的定价也不包括对支付人的优惠。

根据此类排名规则，名单中涵盖了一些人们比较熟悉的产品，比如排在第六位的是Alexion的Soliris，价格为$542,640。此外还有一些人们不太熟悉的产品。

Glybera：121万美元/年

在美国，UniQure将其用于脂蛋白脂肪酶缺乏症的治疗尚未得到批准。但其在欧洲的价格最高达100万美元。这是首个得到监管机构认可的基因疗法，并且处于有潜力的疗法的领先位置。很多基因治疗药物价格高达100万美元以上。支付人和一些专家担心这些药物的出现会影响报销计划和定价机制，这可能会延长付款时间，将其与业绩挂钩，甚至证券化。制药商提出了自己的支付计划，已经使Glybera挣扎到目前为止赢得一些客户。

Ravicti：$793,632

尿素循环障碍（UCDs）的治疗是Horizon Pharma在2015年11月以11亿美元收购的Hyperion的核心业务。当时，Hyperion对Ravicti和另一种UCD疗法Buphenyl表示前景良好。在2014年的净销售中，Raficti达到了9540万美元。到2016年，该药物的销售额达到了1.51亿美元，远超过2015年的8700万美元。Horizon与瑞典Orphan Biovitrium（SOBI）合作，今年在欧洲市场上推出了此药物，并且正在为其拓展新适应症。

Lumizyme：$626,400

该药物用于治疗庞培病，这是一种酶缺乏症，每年大约在4万例新生儿中有1例，全世界患者有5,000到10,000人。赛诺菲在2011年对Genzyme的收购中收购了此药及另一种庞培病药物Myozyme。赛诺菲宣布其去年全球庞培病治疗的销售额达到了7.25亿欧元，但美国未批准Myozyme。美国销售额为2.4亿欧元，即约为2.57亿美元。

Carbaglu：$585,408

Carcarlu用于治疗NAGS缺乏患者的高氨血症，该药物由意大利制药公司Recordati的罕见病部门销售，Carbaglu于2010年在美国获批上市，并于2014年获得了孤儿药资格，用于治疗有机酸血症。Recordati还正在为不能使用口服制剂的患者开发注射制剂。EvaluatePharma预计该药物2016年全球销售额为4800万美元。

Actimmune：$572,292

该药物在2000年首次获得批准，用于治疗恶性骨质疏松症和慢性肉芽肿病，并且经过了多次转卖，根据市场观察，这是其售价高达50万美元以上的原因之一。由私募支持，制药商Vidara Therapeutics在2012年以5500万美元从InterMune手中购得该药物。根据彭博社数据，这笔交易之后，该药品价格在两年内上涨了434％。

此后，Horizon Pharma于2014年以6.6亿美元收购。2016年销售额增长到1.04亿美元，相比2015年的1.07亿美元略有下降。12月，该药用于治疗弗里德赖希共济失调(Friedreich Ataxia)的临床试验失败，这是Horizon希望开发的新适应症。Actimmune也有其他方面的戏剧性历史：十多年前，InterMune首席执行官Scott Harkonen曾误导性宣传此药物，这一举动使他获得6个月软禁和三年缓刑。

除了上述5个药物外，排名前10的药物还有Soliris（$542,640，来自Alexion公司，治疗非典型溶血性尿毒综合征[aHUS])；Alprolix（$503,880，来自百健，治疗B型血液病；Indelvion（$500,000，来自CSL Behring，治治疗B型血液病）；Naglzayme（$485,747，来自BioMarin公司，治疗粘多糖贮积症IVA型）；Folotyn（$450,540，来自Spectrum公司，治疗外周T细胞淋巴瘤）。